As autoridades de saúde dos Estados Unidos estão investigando a morte de um menino brasileiro de 8 anos após a administração do Elevidys, terapia gênica desenvolvida pela Sarepta Therapeutics para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O caso levou a Agência Reguladora Norte-Americana (FDA) a solicitar a suspensão voluntária da distribuição global do medicamento, enquanto a Anvisa determinou a interrupção temporária de sua comercialização e uso no território nacional.
Segundo o jornal O Globo, a morte ocorreu no dia 7 de junho, mas nem a identidade da criança nem a cidade onde ela vivia foram divulgadas. Segundo a farmacêutica Roche, responsável pela comercialização do remédio fora dos EUA, o menino faleceu após contrair uma infecção viral que pode ter sido agravada pelo uso de imunossupressores — parte do protocolo padrão de tratamento para DMD, intensificado durante a aplicação da terapia gênica. A empresa afirma que o paciente não participava de ensaio clínico e que o médico responsável não associou a morte diretamente ao Elevidys. A Roche, no entanto, segue investigando o caso.
Apesar de a Anvisa afirmar que, até o momento, não houve registros de mortes no Brasil diretamente atribuídas ao medicamento, a agência optou por suspender preventivamente sua fabricação, comercialização, distribuição, importação, propaganda e uso no país.
A decisão da Anvisa ocorre no mesmo momento em que a FDA foi informada pela Sarepta sobre três mortes nos Estados Unidos associadas ao uso do Elevidys. Os casos envolveram dois adolescentes de 15 e 16 anos, diagnosticados com DMD, e um homem de 51 anos com distrofia muscular dos cintos dos membros (DMCL), todos vítimas de insuficiência hepática aguda. Nos EUA, a agência sanitária também pediu à farmacêutica a interrupção temporária das remessas do medicamento no país.
O Elevidys é a primeira terapia gênica aprovada para a DMD — doença genética rara e degenerativa, que provoca fraqueza muscular severa e afeta principalmente meninos, com sintomas geralmente surgindo entre os 3 e 6 anos de idade. A expectativa de vida costuma ser limitada aos 20 ou 30 anos devido a complicações cardíacas e respiratórias.
No Brasil, o uso do Elevidys era autorizado apenas para um público entre 4 e 7 anos que ainda conseguem andar. A dose única do medicamento pode chegar até R$ 20 milhões.